前言

 

基因(yin)療法在早幾年前，還處于“觸(chu)不(bu)可(ke)及”的理論階段。

 

但現(xian)如(ru)今，已經(jing)直接在臨(lin)床階段(duan)開展應用。

 

暫且先拋開基因療法的(de)療效(xiao)問題。

 

目前大家關注的(de)點(dian)其實更多還(huan)是(shi)集(ji)中在(zai)基因療法(fa)的(de)費用問題上

 

而為了盡可能多地(di)占領(ling)用戶市場，各(ge)大(da)生物(wu)醫藥企業(ye)也在想方設法(fa)地(di)去進(jin)一步降低(di)基因療法(fa)的成本。

 

那么，這所謂的成(cheng)本(ben)究(jiu)竟從何而(er)來？

 

 

基因療法的賬單

 

越(yue)來(lai)越(yue)多的細胞和(he)基(ji)因(yin)療(liao)(liao)法正在改變各種癌癥和(he)罕見疾病(bing)的治療(liao)(liao)方式(shi)。

 

而昂貴的(de)治療費(fei)用對于醫療保障系(xi)統的(de)沖擊(ji)必然是非常大(da)的(de)。

 

就拿以價格出名的(de)Zolgensma來(lai)舉例，目前Zolgensma至今還未在中國上(shang)市，現階(jie)段的(de)市場價格已(yi)經(jing)達到了 212.5 萬美元(yuan)。

 

即使后續進入(ru)中國之后，給到醫保的支持，價格預計也得要大幾百萬的人民幣，對于醫保系統和(he)患者來(lai)說，依舊(jiu)是難以承受的負擔。

 

要知(zhi)道，諾華的Zolgensma已(yi)經(jing)能夠在(zai)美國獲得 80% 的醫療保險和商業計劃(hua)覆蓋率，但是(shi)實(shi)際買單的患者依舊是(shi)寥(liao)寥(liao)無幾。

 

所以，盡管生(sheng)物制藥行業在(zai)基因治(zhi)療(liao)方面(mian)取得了突(tu)破(po)式(shi)的進展，對于該領(ling)域的公司來說，如果不能將(jiang)治(zhi)療(liao)費用降下來，所有一切將(jiang)依(yi)舊(jiu)是“竹籃子打水一場空(kong)”。

 

最明顯的例(li)子就是，Bluebird bio去(qu)年因(yin)為醫保系統(tong)以及(ji)用(yong)戶支付比例(li)的問題，決(jue)定將(jiang)β地中海貧血基(ji)因(yin)療法Zynteglo從歐洲市(shi)場(chang)撤出(chu)。

 

即使作為發達國家(jia)數量最(zui)多的(de)歐洲，面對(dui) Zynteglo 158 萬歐元(yuan)的(de)治療費用，國家(jia)和個人(ren)也都(dou)望而(er)卻步。

 

歐洲都(dou)這樣了，那其他(ta)地區更是(shi)不用(yong)說了。

 

 

價格還能再低嗎？

 

首先(xian)，如果單單衡量原(yuan)料(liao)藥以及耗材等成本(ben)，那么這筆費用其實(shi)占比并不大。

 

其次，各國的醫保(bao)以及商業保(bao)險(xian)系統應(ying)該(gai)也還(huan)有一定額度去(qu)承擔部分費(fei)用。

 

當然，成本的“大頭”其實在整一個申請(qing)批準的過程。

 

與FDA監(jian)管的(de)其(qi)他(ta)藥物不同，基因療法不僅受FDA的(de)監(jian)管結構的(de)約束，而且還受其(qi)他(ta)的(de)部門，像(xiang)是(shi)生(sheng)物技術委員會的(de)約束。

 

重重的(de)監管造就了一條漫長而昂(ang)貴的(de)審批途徑。

 

據估計(ji)，批準(zhun)的基因治療藥(yao)物的成本接近 50 億(yi)美元（是FDA批準(zhun)平均成本的五倍(bei)）。直接支付這些費用對于生物醫藥(yao)企業來說(shuo)是非(fei)常困難的。

 

而且基因(yin)療法通(tong)常(chang)是針對特定個體(ti)量身定制的，這(zhe)使得完成FDA批準的臨床試(shi)驗非常(chang)具有挑(tiao)戰性和成本高昂。

 

一項估計(ji)認為，每位(wei)臨床試驗參(can)與者的藥物提供者花費(fei)了近 100 萬美元。

 

作為(wei)參(can)考(kao)，FDA批準過程的I期臨(lin)(lin)床(chuang)通常需要(yao) 20 至 80 名(ming)參(can)與者(zhe)，而到了III期臨(lin)(lin)床(chuang)通常需要(yao)至少(shao) 3000 名(ming)參(can)與者(zhe)。

 

基因療法的初衷是為那(nei)些患(huan)有罕見，嚴重和可能(neng)絕(jue)癥的人提供了顯著改善生(sheng)活質量的能(neng)力。

而現(xian)行(xing)的各種審批以及(ji)條例使治療(liao)費(fei)用高得(de)令人(ren)望而卻步，從(cong)而阻礙患者獲得(de)治療(liao)的機會(hui)。

 

耗資超(chao)過 200 萬(wan)美(mei)元的藥物，恰(qia)恰(qia)就是“過度”監管所造成的的結果之一。

 

 

筆者總結

 

雖說(shuo)基(ji)因療法(fa)現階段(duan)主要是針對罕見(jian)病，但是“罕見(jian)”不等于“數量少(shao)”。

 

如果真的要讓患者(zhe)能夠接觸到基因(yin)療(liao)法，能用得起(qi)基因(yin)療(liao)法，其(qi)實還有很長一段路要走。

 

目前(qian)這個(ge)階段(duan)，各(ge)國的基(ji)因療(liao)法(fa)都處(chu)于一個(ge)“激增”的階段(duan)，一旦患(huan)者(zhe)的選擇多了，那么在保證(zheng)療(liao)效的前(qian)提(ti)下，免不了就要開始“價格戰”。

 

這也就是國產化基因療法的(de)意(yi)義(yi)所在，可以在確(que)保(bao)或(huo)提升療效(xiao)的(de)情況下，更大程度(du)地(di)降低(di)患者所需的(de)費用(yong)。

 

不排除，在市場主(zhu)導藥品價格的當下，面對基因療法(fa)，或許需要再次(ci)借助政(zheng)府去監管和調控價格。